Použitie vlastnej pupočníkovej krvi na liečbu

Špecialisti sa stále častejšie rozhodujú pre použitie vlastnej pupočníkovej krvi dieťaťa na liečbu. Svedčia o tom publikované prípady štandardnej liečby pri hematologických a onkologických ochoreniach, alebo v rámci experimentálnej liečby v regeneratívnej medicíne.

Nasledujúce informácie o uskutočnených transplantáciách pochádzajú z odbornej literatúry i z publikovaných zoznamov transplantácií bánk pupočníkovej krvi z USA, Kanady, Nemecka, Slovenska, EÚ, Brazílie, Nového Zélandu, Thajska a Taiwanu.

Použitie pupočníkovej krvi na autológnu transplantáciu

Pupočníková krv je zdrojom krvotvorných kmeňových buniek podobne ako kostná dreň a periférna krv. Ak má dieťa uskladnenú pupočníkovú krv a má diagnostikované ochorenie liečiteľné autológnou transplantáciou krvotvorných buniek, môže sa táto krv na základe rozhodnutia lekára použiť na liečbu. U detí sú presne stanovené choroby, kedy môžeme vykonať autológnu transplantáciu. Sú to najmä neuroblastómy, lymfómy, niektoré typy leukémií a iné nádory typické pre detský vek. S vekom pribúda počet aj frekvencia ochorení liečiteľných autológnou transplantáciou krvotvorných buniek.

Vlastná pupočníková krv bola doteraz použitá na klasickú transplantáciu, kedy sa pacientovi podávajú krvotvorné bunky na obnovu zničenej krvotvorby pri ochoreniach:

• Získaná aplastická anémia¹
• Neuroblastóm ²
• Akútna lymfoblastová leukémia³
• Meduloblastóm⁴
• Retinoblastóm²
• Myelodysplastický syndróm⁸
• Iné nádorové ochorenia^2,8

Použitie vlastnej pupočníkovej krvi v regeneratívnej medicíne

Kmeňové bunky z pupočníkovej krvi majú schopnosť opraviť alebo nahradiť poškodené časti organizmu. Dnes prebieha 8 klinických štúdií v USA a v Nemecku, v rámci ktorých sa sleduje účinok vlastnej pupočníkovej krvi pri ochoreniach:

• Detská mozgová obrna (DMO) ^2,5
• Diabetes typ I. ^{2, 5,6}
• Hypoxická encefalopatia^2,5 (poškodenie mozgu pri nedostatku kyslíka)
• Traumatické poškodenia mozgu pri narodení^2,5

Použitie vlastnej pupočníkovej krvi pri génovej terapii

U detí postihnutých ťažkou poruchou imunity SCID je jednou z možných foriem liečby nahradenie poškodeného génu ADA. Ako nosič nového funkčného génu môžu slúžiť krvotvorné bunky z vlastnej pupočníkovej krvi. K tejto forme liečby momentálne prebieha klinická štúdia v USA.

Použitie pupočníkovej krvi pre súrodencov

Pupočníková krv uskladnená v rodinnej banke sa môže v prípade kompatibility použiť aj na transplantáciu pre vlastného súrodenca. Kompatibilný súrodenec je odborníkmi najpreferovanejším darcom krvotvorných buniek, ak sú na transplantáciu potrebné bunky od darcu⁷.

Pravdepodobnosť, že vlastní súrodenci budú mať požadovanú zhodu tkanivových znakov (HLA) je 25 %. Súrodenecké transplantácie sa dnes dokonca robia častejšie ako transplantácie od neznámeho darcu. Keďže nie je možné vopred zistiť, ktoré dieťa a na aký typ liečby by mohlo potrebovať krvotvorné bunky, je vhodné, aby malo každé dieťa v rodine uskladnenú svoju vlastnú pupočníkovú krv.

Pre súrodencov bola použitá pupočníková krv uskladnená v rodinnej banke na liečbu ochorení^8,9,10,11,12

• Akútne a chronické leukémie
• Blackfan-Diamondova anémia, Fanconiho anémia, Aplastická anémia
• Poruchy tvorby červených krviniek
• Vrodené poruchy imunity (SCID)
• Adrenoleukodystrofi a a iné genetické poruchy metabolizmu

Aktuálny stav transplantácii krvotvorných kmeňových buniek

Transplantácia krvotvorných buniek s použitím vlastných buniek pacienta, tzv. autológna transplantácia, sa používa už viac ako 50 rokov na liečbu detí aj dospelých pri závažných ochoreniach, ako sú lymfómy, niektoré typy leukémií, nádorové i autoimunitné ochorenia. Použitie vlastných buniek má svoje opodstatnenie, ak nie je ochorenie genetického pôvodu.

V opačnom prípade sa musia na liečbu použiť krvotvorné bunky od zdravého darcu a hovoríme o alogénnej transplantácii. Vlastné krvotvorné bunky sa dnes využívajú na transplantáciu častejšie ako bunky od darcu, a to asi v 60 % prípadoch¹³.

(1) Fruchtman et al., Biol. Blood Marrow Transplantation 2004, 10(11):741; The Successful Treatment of Severe Aplastic Anemia with Autologous Cord Blood Transplantation

(2) https://parentsguidecordblood.org/content/usa/medical/diseases.shtml?navid=35

(3) Hayani et al., Pediatrics, 2007, First Report of Autologous Cord Blood Transplantation in the Treatment of a Child with Leukemia

(4) Husáková, Book of Abstract SIOP conference, 2008, The Use of Autologous Cord Blood in the Treatment of Medulloblastoma in Infant

(5) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00593242?term=autologous+cord+blood&rank=1

(6) Haller et al., Exp. Hematol. 2008; 36(6): 710-715, Autologous Umbilical Cord Blood Infusion for Type 1 Diabetes

(7) Glückman, et al., New England Journal of Medicine, 1997, 337, 373-381; Outcome of Cord Blood Transplantation for Related and Unrelated Donors

(8) https://www.viacord.com/service-expertise-transplant-history.htm

(9) https://www.cryo-cell.com/services/transplant_matrix.asp

(10) https://www.cryo-save.com/uk/#

(11) https://www.vita34.de/vita/en/cordbloodtreatments.php

(12) https://cordblood.net/pdf/transplant_summary.pdf

(13) Gratwohl,Baldomero,Transfusion and Apheresis Science 42 (2010);European Survey on clinical use of cord blood for hematopoietic and non-hematopoietic indications