Choroby, pri ktorych využijeme pupočníkovú krv

Dobrý deň, som v 32 TT. A ešte sme sa s manželom nerozhodli či odobrať PK alebo nie. Môžete nám prosím poskytnúť nejaký zoznam chorôb ktoré možno liečiť PK a aké sú vyhliadky do budúcnosti? Ďakujem

Milí rodičia,

Odpoveď na Vašu otázku je široká. Pokúsime sa Vám podať základné informácie ohľadom využitia pupočníkovej krvi.

Cieľom liečebného použitia krvotvorných kmeňových buniek (transplantácie) je obnova krvotvorby po zlyhaní kostnej drene. Samotné zlyhanie kostnej drene môže nastať z viacerých dôvodov:

• ako priamy dôsledok ochorenia – aplastická anémia, leukémia a iné zhubné ochorenia krvotvorných buniek;

• zámerne, počas liečby iného ochorenia – lymfómy, leukémie, solídne nádory, poruchy metabolizmu;

• ako príčina nehody – ionizujúcim žiarením, útlm po liekoch či chemikáliách;

  Rozlišujeme transplantácie podľa toho, kto je darcom krvotvorných kmeňových buniek:

Rozlišujeme transplantácie podľa toho, kto je darcom krvotvorných kmeňových buniek:

• Autológne transplantácie – kedy darcom si je sám pacient

• Alogénne transplantácie – kedy darcom je zhodný súrodenec, zhodný príbuzný alebo zhodný nepríbuzenský darca (register darcov)

  Zdroje, odkiaľ sa získavajú krvotvorné kmeňové bunky, sú:

Zdroje, odkiaľ sa získavajú krvotvorné kmeňové bunky, sú:

• kostná dreň

• bunky z periférnej krvi

• pupočníková krv

Pri autológnych transplantáciách si krvotvorné kmeňové bunky „daruje” pacient sám. Keďže ide o jeho vlastné bunky nehrozí riziko post-transplantačných komplikácií. Vlastné krvotvorné bunky sa často využívajú aj pri takých diagnózach, kde by sa darcovské nepoužili vzhľadom na možné post-transplantačné komplikácie.
O alogénnej transplantácii hovoríme vtedy, keď krvotvorné kmeňové bunky pochádzajú od iného jedinca. Indikujú sa pri takých ochoreniach, kde nie je možné použiť vlastnú pupočníkovú krv ani kostnú dreň, pretože pôvod ochorenia je, alebo môže byť prítomný už v krvotvorných kmeňových bunkách od narodenia. Ide najmä o rôzne typy geneticky podmienených ochorení krvotvorby, metabolizmu ap. (podrobnejšie v tabuľke).

Potrebu liečby krvotvornými kmeňovými bunkami, či už vlastnými alebo od darcu, určuje ošetrujúci lekár v spolupráci s transplantačnou komisiou. Lekár a komisia takisto určia, aký zdroj kmeňových buniek je najvhodnejší.

OCHORENIA LIEČITEĽNÉ TRANSPLANTÁCIOU KRVOTVORNÝCH KMEŇOVÝCH BUNIEK

Pupočníková krv sa prvykrát použila v roku 1988 na liečbu Fanconyho anémie. Odvtedy sa použila na viac ako 70 rôznych ochorení a tento počet sa neustále zvyšuje. Uvádzame najčastejšie známe ochorenia liečiteľné krvotvornými kmeňovými bunkami.

Nádorové ochorenia krvných buniek (onkohematologické ochorenia)
Medzi najznámejšie onkohematologické ochorenie patrí „leukémia“. Ochorenie so všeobecným názvom „leukémia“ je však súbor ochorení s mnohými podtypmi, s rôznym priebehom, rizikom i liečbou. Leukémie rozdeľujeme na akútne a chronické. Pokiaľ sa nedarí ochorenie zvládať chemoterapiou, indikuje sa autológna alebo alogénna transplantácia, v závislosti podľa typu leukémie a jej priebehu (podrobnejšie v tabuľke). Na alogénnu transplantáciu pri leukémiách je ideálnym zdrojom krvotvorných kmeňových buniek zdravý HLA-kompatibilný súrodenec. Pravdepodobnosť že súrodenci budú HLA kompatibilní je až 25%, na rozdiel od náhodného dobrovoľného darcu, ktorý sa musí hľadať medzi miliónmi. U ďalších onkohematologických ochorení ako Hodgkinov i Non- Hodgkinov lymfóm a mnohopočetný myelóm býva indikovaná autológna transplantácia krvotvorných kmeňových buniek.

Získané poruchy krvotvorby
Pri poruchách krvotvorby, ktoré sa vyvinú po narodení alebo v dospelosti (aplastická anémia) dochádza k postupnému utlmovaniu až zlyhaniu kostnej drene. Keďže chýbajú vlastné krvotvorné bunky, u pacientov, ktorí nemajú vlastnú pupočníkovú krv, je možné uskutočniť jedine alogénnu transplantáciu. Avšak, ak by boli k dispozícii vlastné krvotvorné kmeňové bunky z pupočníkovej krvi, ktoré boli v čase odberu ešte zdravé, je možné ich použitie.

Vrodené poruchy krvotvorby a metabolizmu
Pri vrodených poruchách krvotvorby a metabolizmu je možné uskutočniť jedine alogénnu transplantáciu, pretože pôvod ochorenia je prítomný už v krvotvorných kmeňových bunkách. Ide o diagnózy ako: kosáčikova anémia, talasémia, Fanconiho anémia, Blackfan-Diamondova anémia, mukopolysacharidózy, adrenoleukodystrofia ap. (podrobnejšie v tabuľke). Ideálnym zdrojom krvotvorných kmeňových buniek pri vrodených poruchách je zdravý zhodný súrodenec.

Solídne nádory
Autológna transplantácia sa využíva pri tých nádorových ochoreniach, ktoré sú citlivé na chemoterapiu. Použitím vyšších dávok chemoterapie sa výrazne zvyšuje šanca na dosiahnutie lepšieho liečebného výsledku. Avšak vysoké dávky chemoterapie zároveň ničia kostnú dreň, a preto je nevyhnutná následná transplantácia. Medzi najčastejšie indikácie patria neuroblastómy, nádory mozgu u detí, nádory svalov, kostí i zárodočných tkanív a v niektorých prípadoch i nádory prsníka či semenníkov, pokiaľ sa ochorenia nepodarilo zvládnuť štandardnými postupmi.

Autoimunitné ochorenia
Mnohé autoimunitné ochorenia sa začínajú úspešné liečiť vysokými dávkami chemoterapie s následnou transplantáciou vlastných krvotvorných kmeňových buniek. Autológna transplantácia je indikovaná pri diagnózach ako: juvenilná chronická artritída (JCA), systémový lupus erythematosus, sclerosis multiplex, Crohnova choroba, autoimunitný diabetes mellitus (diabetes typ I.). Pri JCA a sclerosis multiplex sa takýto postup uplatnil už aj na Slovensku.

VYUŽITIE PUPOČNÍKOVEJ KRVI NA SLOVENSKU

Na Slovensku sa pupočníková krv využila päť krát. V 4 prípadoch išlo o transplantáciu pupočníkovej krvi od súrodenca a v poslednom prípade o podpornú liečbu vlastnou pupočníkovou krvou.

2004	Tumor mozgu	Vlastná pupočníková krv
1999	Chronická myelocytová leukémia	Pupočníková krv od súrodenca
2000	Diamondova – Blackfanova anémia	Pupočníková krv od súrodenca
2003	Adrenoleukodystrofia	Pupočníková krv od súrodenca
2001	Diamondova – Blackfanova anémia	Pupočníková krv od súrodenca

POTENCIÁL VYUŽITIA PUPOČNÍKOVEJ KRVI V BUDÚCNOSTI:

Ide predovšetkým o využitie kmeňových buniek na obnovu tkanív. Táto oblasť je úplne novou. I keď hlavné využitie krvotvorných kmeňových buniek je v obnove krvotvorby, najnovšie údaje ukazujú, že tieto bunky sa pod vplyvom okolitého prostredia môžu premeniť (diferencovať) aj na iné ako krvné bunky. Experimentálna liečba pomocou vlastných kmeňových buniek z pupočníkovej krvi bola úspešne použitá pri diabete typu I., traumatických a hypoxických poruchách mozgu, detskej mozgovej obrne ap. Na zvieracích modeloch sa úspešne použili kmeňové bunky z pupočníkovej krvi na regeneráciu tkanív mozgu, miechy, obličiek, srdca i pečene. V laboratórnych podmienkach sa z kmeňových buniek pochádzajúcich z pupočníkovej krvi podarilo vypestovať tukové bunky, nervové bunky, bunky cievneho epitelu atď. Keďže pupočníková krv je eticky čistým zdrojom kmeňových buniek, v blízkej budúcnosti očakávame jej široké využitie aj v regeneratívnej medicíne.

Najčastejšie ochorenia liečiteľné krvotvornými kmeňovými bunkami
	Pupočníková krv		Iný zdroj krvotvorných kmeňových buniek
Názov ochorenia	vlastná (autológna)	krv súrodenca (alogénna)	Vlastné	bunky darcu
Akútne leukémie
Akútna lymfatická leukémia	áno	áno	áno –	áno
Akútna myeloblastová leukémia	áno	áno	áno	áno
Chronické leukémie
Chronická lymfatická leukémia	áno	áno	áno –	±
Chronická myelocytová leukémia	áno	áno	áno –	áno
Juvenilná myelomonocytová leukémia	áno	áno	nie	áno
Myelodysplastické syndrómy	áno	áno	nie	áno
Poruchy krvotvorby
Získané poruchy (aplastická anémia)	áno	áno	nie	áno
Vrodené poruchy krvotvorby (Fanconiho anémia)	nie	áno	nie	áno
Nočná paroxyzomálna hemoglobinúria	áno	áno	nie	áno
Fagocytárne poruchy	nie	áno	nie	áno
Myeloproliferatívne poruchy
Osteomyelofibróza	áno	áno	nie	áno
Lymfoproliferatívne poruchy
Hodgkinova choroba	áno	áno	áno	±
Non-Hodgkinove lymfómy	áno	áno	áno	±
Plazmocytárne ochorenia
Mnohopočetný myelóm (Plazmocytóm)	áno	áno	áno –	±
Iné malignity
Rakovina prsníka	(áno)	(áno)	(áno)	exp
Rakovina vaječníka	(áno)	(áno)	(áno)	exp
Malobunkový nádor pľúc	(áno)	(áno)	(áno)	exp
Nádory mozgu	áno	(áno)	áno	nie
Ewingov sarkóm	áno	(áno)	áno	exp
Neuroblastóm	áno	áno	áno	±
Karcinóm obličky	(áno)	(áno)	(áno)	áno/exp
Karcinóm semenníka	áno	áno	áno	exp
Lipozomálne ochorenia (metabolické)
Adrenoleukodystrofia	nie	áno	nie	áno
Mukopolysacharidóza	nie	áno	nie	áno
Sanfilippo syndróm ap.	nie	áno	nie	áno
Dedičné erytrocytárne abnormality
Blackfan-Diamondova anémia	nie	áno	nie	áno
Kosáčikova anémia ap.	nie	áno	nie	áno
Erytrocytárna aplázia	nie	áno	nie	áno
Vrodené poruchy imunitného systému	nie	áno	nie	áno
Iné dedičné ochorenia	nie	áno	nie	áno
Autoimunitné ochorenia
Evansov syndróm	áno	áno	exp	nie
Sclerosis multiplex	áno	áno	áno –	exp
Reumatoidná artritída	áno	áno	áno –	exp
Systémový lupus erythematosus	áno	áno	áno –	exp

Na záver ešte uvádzame linky, kde môžete nájsť zoznam vykonaných transplantácií niektorých bánk a registrov vo svete. https://parentsguidecordblood.org/content/media/m_pdf/Viacord_transplants.pdf
https://cordblood.net/pdf/transplant_summary.pdf
www.parentsguidecordblood.org
https://cryo-cell.com/providers/transplant_matrix.asp
https://www.vita34.de/vita34/wDeutsch/fachinfo/anwendungen.shtml?navanchor=2210013

Pracovníci Eurocord-Slovakia